Kun kliinisistä tutkimuksista keskustellaan, huomio kiinnittyy helposti suuriin tutkimuksiin, laajoihin potilasaineistoihin ja tieteellisiin julkaisuihin. Lääkinnällisten laitteiden kehityksessä ensimmäisen kliinisen tutkimuksen tavoite on kuitenkin usein huomattavasti käytännönläheisempi. Tutkimuksen keskeisenä tehtävänä on tuottaa MDR:n edellyttämää kliinistä näyttöä laitteen turvallisuudesta, suorituskyvystä ja käyttötarkoitukseen soveltuvuudesta. Toisin sanoen tavoitteena on osoittaa, että laite toimii suunnitellulla tavalla ja että sen käyttöön liittyvät riskit ovat hyväksyttävällä tasolla.
Kaikkea mahdollista näyttöä ei tarvitse kerätä - ainakaan kerralla
Moni valmistaja pohtii tutkimuksen suunnitteluvaiheessa, kuinka laaja tutkimuksen tulisi olla. Tyypillinen haaste ei kuitenkaan ole liian pieni tutkimus vaan liian kunnianhimoinen tutkimus. Jos tutkimukseen pyritään sisällyttämään kaikki mahdolliset tutkimuskysymykset, käyttäjäryhmät, suorituskykymittarit ja kliiniset päätetapahtumat, tutkimuksesta tulee helposti tarpeettoman raskas, hidas ja kallis.
MDR:n näkökulmasta keskeinen kysymys on usein huomattavasti yksinkertaisempi.
Mitä näyttöä tarvitaan, jotta laitteen turvallisuus, suorituskyky ja käyttötarkoituksen soveltuvuus voidaan osoittaa luotettavasti?
Kun tähän kysymykseen vastataan oikein, voidaan tutkimus mitoittaa tarkoituksenmukaisesti.
Proof-of-concept ja CE-merkkivalmius kulkevat usein rinnakkain
Tyypillisesti laitetutkimuksissa tavoitteena on osoittaa, että laite toimii käytännössä, on turvallinen ja että valmistajan määrittämät kliiniset väittämät pitävät paikkaansa. CE-merkintään vaadittavat kliiniset laitetutkimukset ovat pääsääntöisesti proof-of-concept -tyyppisiä tutkimuksia, jotka toteutetaan tavanomaisessa käytössä, todellisessa käyttöympäristössä.
Keskeisiä kysymyksiä ovat esimerkiksi:
- saavutetaanko tavoiteltu suorituskyky
- toimiiko laite kliinisessä käytössä odotetulla tavalla
- havaitaanko käyttöön liittyviä haittatapahtumia tai turvallisuushuolia
- tukeeko kerätty näyttö CE-merkin edellytyksiä
Kun näihin kysymyksiin saadaan luotettavat vastaukset, tutkimus on usein täyttänyt tärkeimmän tehtävänsä.
Oikean kokoinen tutkimus tuottaa suurimman arvon
Kliinisen tutkimuksen tehokkuutta tulisi mitata sillä, kuinka hyvin se vastaa niihin kysymyksiin, joita regulaatiopolulla kyseisessä vaiheessa tarvitaan.
Hyvin suunniteltu tutkimus tuottaa luotettavaa näyttöä laitteen turvallisuudesta, suorituskyvystä ja käyttötarkoitukseen soveltuvuudesta sekä tukee tuotteen etenemistä kohti CE-merkintää.
